基因治療是未來(lái)疾病治療的方式之一，但真正由單一基因決定的遺傳疾病，大約只占全部遺傳疾病的0.5％，目前正研究如何運(yùn)用基因治療的方式治療一些由非單一基因決定的遺傳疾病，并進(jìn)一步推廣應(yīng)用到其它疾病上。
基因治療似乎遠(yuǎn)景無(wú)限，但仍然有許多問(wèn)題需要克服，如體細(xì)胞所做的基因治療，是將取自人體的細(xì)胞，如白血球、骨髓細(xì)胞、肝臟細(xì)胞、肌肉細(xì)胞等，在體外做組織培養(yǎng)，然后經(jīng)由各種化學(xué)、機(jī)械或生物方法（如利用以基因工程修飾過(guò)的無(wú)毒性病毒做為基因媒介），把經(jīng)過(guò)基因工程方法矯正的或正常的基因送入這些細(xì)胞里，等待充分證實(shí)了這些細(xì)胞的活性與安全性后，再把這些「治療過(guò)」的細(xì)胞送回人體，如此可望在人體內(nèi)發(fā)揮正�；虻淖饔�。
但是這種在體外處理的方法，由于矯正過(guò)的細(xì)胞仍免不了衰亡，所以必須定期地接受追加治療，因此執(zhí)行上仍不夠方便。理想中，如果能將「正常」的基因，經(jīng)由注射或吸入的方式，送至基因作用的目標(biāo)器官或細(xì)胞，用來(lái)更正目標(biāo)細(xì)胞的缺陷基因，那就可以使疾病得到控制或消失。
一項(xiàng)成功的基因治療包含了許多因素，其中最首要的就是如何使「正�！够蚰軌蝽樌氐竭_(dá)目標(biāo)細(xì)胞中，然后再考慮如何使「正常」基因適當(dāng)?shù)乇憩F(xiàn)等問(wèn)題。目前較常使用于基因治療的基因輸送系統(tǒng)，是生物載體基因輸送系統(tǒng)，這類(lèi)生物載體主要是以病毒為主，如反轉(zhuǎn)錄病毒和腺病毒，但使用病毒做為輸送載體，必須考慮它是否能把基因輸送至特定的組織細(xì)胞，以及病毒是否會(huì)造成危害的生物安全性等問(wèn)題，因此細(xì)胞受體調(diào)解法就成了較佳的取代方式。
由于細(xì)胞受體調(diào)解法在以往大多是利用化學(xué)方法，使配體與DNA結(jié)合區(qū)結(jié)合，因此沒(méi)有辦法控制與配體結(jié)合的DNA結(jié)合區(qū)數(shù)量，也沒(méi)有辦法控制每一DNA結(jié)合區(qū)結(jié)合到配體的數(shù)目，因此利用基因工程的方法加以改進(jìn)，應(yīng)該能進(jìn)一步提升細(xì)胞受體調(diào)解法的效果。
以基因工程的技術(shù)，使綠膿桿菌外毒素Ａ的受體結(jié)合區(qū)和移位區(qū)與做為DNA結(jié)合區(qū)的氨基酸序列結(jié)合，形成具攜帶DNA能力的融合蛋白。其中所含的DNA結(jié)合區(qū)帶有正電荷，能結(jié)合帶負(fù)電荷的DNA，利用綠膿桿菌外毒素Ａ的受體結(jié)合區(qū)與哺乳動(dòng)物細(xì)胞膜上的低密度脂蛋白細(xì)胞受體結(jié)合后，進(jìn)入細(xì)胞的內(nèi)膜體中，再經(jīng)由綠膿桿菌外毒素Ａ移位區(qū)的作用進(jìn)入細(xì)胞質(zhì)中，而將DNA送入細(xì)胞內(nèi)，因此這個(gè)融合蛋白可以應(yīng)用在基因治療的基因輸送工作上。另外，也可以利用基因工程的技術(shù)修改綠膿桿菌外毒素Ａ的受體結(jié)合區(qū)，使此一DNA輸送融合蛋白具有特定細(xì)胞的專(zhuān)一性，進(jìn)而可以更加廣泛地應(yīng)用在基因治療上。
基因工程是一項(xiàng)新的技術(shù)，因?yàn)檫@項(xiàng)技術(shù)能夠運(yùn)用并改造生物，充分利用生物資源，所以具有不可忽視的發(fā)展?jié)摿�。以綠膿桿菌外毒素Ａ為例，它原本是一個(gè)非常毒的毒素，經(jīng)過(guò)基礎(chǔ)研究之后，我們可以利用基因工程的方式加以改造，使其成為具有多種醫(yī)療用途的蛋白質(zhì)，諸如抗癌用免疫毒素、疫苗發(fā)展及基因治療等多種用途。
但也因?yàn)榛蚬こ叹哂杏谰酶脑焐锘�、進(jìn)而改造生物的可能性，所以也潛在著無(wú)法預(yù)知的副作用。因此在各層面的基因工程操作及使用上，都需要充分評(píng)估管理，才能在不影響生物的自然生態(tài)平衡下，達(dá)到造福人群的功效。